수행된 실험실 작업은 게놈 편집 기술과 줄기 세포의 결합으로 질병 모델을 확립하고 유전자 지도를 형성하여 약물 발견을 촉진하고 많은 난치성 질병에 대한 잠재적인 치료 치료법을 개발할 수 있음을 의미합니다.
예루살렘 히브리 대학의 니심 벤베니스티(Nissim Benvenisty) 교수는 “이 유전자 지도는 인간 게놈을 연구하는 데 새로운 기능적 관점을 제공하고 암과 유전병을 분석하고 치료하는 도구가 된다”고 말했습니다. 구체적으로, 유전자 편집 기술을 통해 모의 질병의 돌연변이를 iPSC 질병 모델에 도입하고 분화하여 연구나 치료에 필요한 세포를 얻을 수 있습니다. 이렇게 조작되고 이식된 세포는 동일한 환자에게서 나온 것이기 때문에 기증자로부터 면역 거부 반응이 발생할 위험이 제거됩니다. 이러한 발견을 더욱 유망한 임상 시험과 결합하면 특정 질병에 대한 영구적인 치료법을 밝히는 데 도움이 될 수 있습니다.
줄기 세포의 용도와 잠재력을 탐색하기 위해 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)이라는 강력한 게놈 기반 편집 기술이 적용되었습니다. 간단히 말하면, 잘라내기, 복사하기, 붙여넣기, 원치 않는 유전자 조각 제거, 원하는 유전자 조각으로 대체하는 작업을 수행할 수 있는 일련의 도구를 세포 유전자에서 찾아 동물, 식물, 박테리아와 같은 살아있는 유기체의 유전적 구성을 변경하는 것입니다. 최근 연구에서는 유전자 편집 기술이 인간 배아의 질병을 유발하는 돌연변이를 복구하는 데 성공적으로 사용되었음을 입증했습니다. 놀랍게도 이 연구에서는 수정을 위해 배아가 외래 DNA가 아닌 산모의 MYBP3 유전자 사본을 확인함으로써 유전자 편집의 정확성이 달성될 수 있음이 밝혀졌습니다. CRISPR 시스템을 사용하면 다른 유전자 편집 기술을 통해 발생할 수 있는 유해한 돌연변이도 성공적으로 피할 수 있습니다. 포틀랜드에 있는 오레곤 보건 과학 대학교의 공동 저자인 Shoukhrat Mitalipov는 “이 기술을 사용하면 가족과 전체 인구에 대한 이 유전병의 부담을 줄일 수 있습니다”라고 말합니다.
TALEN(Transcription Activator-like Effector Nucleases)이라는 또 다른 유전자 편집 도구도 줄기세포를 편집하는 데 사용되었습니다. 단일 주입으로 여러 유전자 돌연변이를 동시에 도입할 수 있는 CRISPR와 달리 TALEN은 단순한 돌연변이로 제한됩니다. 둘 다 효과적으로 유전적 오류를 수정할 수 있습니다. 그러나 이러한 기술에는 목표 외 효과 및 가능한 안전 문제와 같은 제한 사항이 있으며, 이는 인간에게 이러한 기술을 사용할 때 고려해야 합니다.
게놈 기반 편집 기술은 발견 이후 인간의 게놈 조작 능력을 근본적으로 변화시켰습니다. 이러한 유전자 편집 도구를 줄기 세포와 결합하면 인간 유전학, 발달 생물학 및 재생 의학에 대한 이해를 재구성할 수 있는 힘이 있습니다. 그러나 게놈 편집에 대한 논쟁은 발견에서 사용까지 결코 사라지지 않았습니다. 생명윤리학자와 연구자들은 일반적으로 현재로서는 생식 목적을 위한 인간 게놈 편집을 시도해서는 안 되며, 유전자 치료 연구가 안전하고 효과적으로 지속되기 위해서는 윤리적 고려가 문턱으로 간주되어야 한다고 믿습니다.
https://www.creative-biolabs.com/stem-cell-therapy/genome-editing-services-for-stem-cell.htm